Надежда для больных муковисцидозом от израильского стартапа

Израильский биотехнологический стартап SpliSense, преклинический разработчик мРНК-модифицирующих препаратов против муковисцидоза и других генетических заболеваний легких, объявил о закрытии этапа финансирования серии B и сборе 28,5 млн. долларов благодаря таким инвесторам, как Orbimed, Израильский фонд биотехнологий, Biotel Limited, главный акционер Integra Holdings и Фонд муковисцидоза США.

Компания SpliSense, основанная в 2016 году, создала платформу для разработки антисмысловых олигонуклеотидов (АСО) – маленьких фрагментов ДНК или РНК, способных связываться с определенными молекулами РНК, – с целью лечения таких генетических заболеваний, как муковисцидоз. Муковисцидоз – это генетическое нарушение, которое приводит к инфекциям дыхательных путей и инвалидности. Муковисцидоз вызывают мутации в гене CTFR (регулятор трансмембранной проводимости при муковисцидозе). В результате мутаций вырабатываются дисфункциональные CTFR-белки.

Компания сообщила о своих планах начать клиническое испытание в фазе 1/2a в 2022 году и протестировать новое средство антисмысловой терапии, SPL84-23, разработанное с целью коррекции различных мутаций в мРНК CTFR. Как объяснил представитель компании в своем докладе, специализированные цепи РНК, или антисмысловые олигонуклеотиды, вводятся напрямую и преимущественно в легкие ингаляционным путем. Они впитываются в клетки легких и способствуют выработке нормальных мРНК CTFR и – со временем – функциональных CTFR-белков.

Технология SpliSense основывается на научной работе профессора Батшевы Керем, известного генетика из Еврейского университета в Иерусалиме, участвовавшей в исследовании по выявлению и клонированию гена CTFR. Технологию лицензировали в офисе трансфера технологий Yissum в Еврейском университете.

«Этот успешный раунд финансирования – знак доверия нашей платформенной технологии и портфелю разрабатываемых препаратов, – сообщил Гили Харт, кандидат наук, управляющий делами компании SpliSense. – Муковисцидоз – это тяжелое заболевание, которое приводит к частым легочным инфекциям, нарушениям дыхания и уменьшению продолжительности жизни. Лекарственные препараты, доступные в настоящее время, лечат симптомы болезни. Это модуляторы каналов и белков, антибиотики против легочных инфекций и средства, разжижающие мокроту. Однако ни один из этих препаратов не лечит первопричину заболевания. Наша технология воздействует на его генетическую первопричину и тем самым впервые дает надежду на восстановление нормальной функции легких у больных муковисцидозом».

Доктор Ниссим Дарвиш, врач, председатель совета директоров компании SpliSense, пояснил: «SpliSense объединяет новаторские исследования профессора Керем, посвященные генетической подоплеке муковисцидоза, с активной практикой разработки средств антисмысловой терапии и ингаляционных препаратов».

«Мы видим огромный потенциал в революционной технологии генной терапии муковисцидоза и с интересом ждем не только внедрения портфеля препаратов в клиническую практику, но и расширения перечня показаний», – добавил специалист.